专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成四平市某某策划教育中心疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成四平市某某策划教育中心新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
相关文章
大S晒全身照正式复工,婚后素颜状态真好,红皮鞋手上戴18万名表
5月6日,大S正式露全身照。她和具俊晔俩人同穿条纹“情侣装”秀恩爱。妥妥的幸福哈,想不到大S的状态如此好。大S全身照正式公开,漂亮到准备复出,红皮鞋手上戴18万名表!没错,上图是大S与具俊晔婚后首次正2024-10-23- 2024年7月10日 谣 言 江苏泰州姜堰大暴雨后路面无法行走? 真相:近日,有网民在社交账号上发布暴雨视频,并配文称“来姜堰6年第一次看到这个场景,大姜堰的大暴雨路面无法行走”,造成不良社会2024-10-23
- 小暑时节,胃口下降、疲倦乏力怎么办 | 时令节气与健康2024-07-09 16:17:28 来源:健康中国微信公众号2024-10-23
- 原标题:数读深改丨托起“稳稳的幸福” 民生福祉更有数)2024-10-23
- IT之家 5 月 3 日消息,小米公司发言人昨晚发布消息称:“今日5 月 2 日)有微博账号故意混淆小米超级大压铸系统和冲压线概念,造谣抹黑小米。”小米官方透露,大压铸和冲压是两种完全不同的工艺,在小2024-10-23
- 中新健康丨医疗卫生领域首部两岸共通标准在厦门发布2024-07-09 14:17:17 来源:中国新闻网 作2024-10-23
最新评论